TIP alanında araştırmalar yapan İtalyan bilim adamları, aralarında 4 yaşındaki Canalp Çınar’ın da bulunduğu 6 çocuğun çaresiz genetik hastalığını, kötü huylu içerikten arındırılmış HIV virüsüyle tedavi etmeyi başardı.

İki ayrı gen hastalığı üzerine gerçekleştirilen bu tekniğin, tıp tarihinde bir ilk olduğu açıklandı.

Dünyanın tek gen tedavi merkezi olan Milano San Raffaele-Telethon Gen Tedavisi Enstitüsü (TİGET), tıp tarihine geçecek bir tedaviye imza attı.

1995 yılında kurulmuş olan enstitüden yapılan açıklamaya göre; genetik hastalıklarından dolayı hayati tehlikesi olan 6 çocuk, kötü huylu içerikten temizlenmiş, AIDS’e neden olan HIV virüsü sayesinde yaşama sarıldı.

Söz konusu arındırılmış virüs (lentivirüs), laboratuar ortamında çocukların kök hücrelerine bulaştırılarak, sağlam geni taşıyacak şekilde değiştirildi ve hasta olanın yerine kondu. Tedavi edilen kök hücreler tekrar çocuk hastaların kanına enjekte edildi.

Bazen olumlu bazen olumsuz tepkime alınsa da uzun süren laboratuar denemelerinin ardından yarısı bağışıklık yetmezliği hastalığı Wiskott Aldrich Sendromu (WAS), yarısı ise sinir sistemini etkileyen metakromatik lökodistrofiden hastalığına sahip olan 6 çocukta oluşan DNA hasarında büyük oranda iyileşme tespit edildi. 

DİĞER GENETİK HASTALIKLARA UMUT

Söz konusu genetik tedavi yöntemi, tıp dünyasında önemli bir gelişme olarak kaydedilirken, diğer genetik hastalıklara da çare olacağı düşünülüyor.

KEŞFİ "DOKTOR AIDS" YAPTI

Bu keşfi gerçekleştiren kişi ise, “Doktor AIDS” olarak anılan Luigi Naldini. Nadir rastlanan ve çok sayıda kişinin yaşamına mal olan bu iki genetik hastalığa ilişkin çalışmalarına 1996 yılında başlayan TİGET Başkanı Naldini, geliştirdikleri bu yeni tekniğin uzun vadeli güvenli kullanımı için araştırmaların devam etmesi gerektiğine inanıyor. 

Önemli bilim dergisi Science’te bu konuda makalesi yayımlanan Naldini, çeşitli ülkelerden gelen çocuklar üzerinde, 3 yıllık tedavi sonunda olumlu sonuçlar elde ettiklerini belirtti. 

15 yıldır süregelen bir inatla bunun üzerine gittiğini söyleyen Naldini, bu konudan muzdarip olan hastalara somut bir sonuç vermenin mutluluğunu yaşadığını söyledi.

Somut olarak 2010 yılında başlanan tedavi yönteminin, 70 enstitü araştırmacısının emeği sonucu ve Telethon Fonu desteğiyle şimdilik 19 milyon Avro’ya mal olduğu belirtiliyor.

CANALP ÇINAR DA VAR

4 yaşındaki Canalp Çınar da, 2011 yılından beri ailesinin refakatinde bu enstitüde tedavi gören minik hastalardan biri. Bir tür kalıtsal bağışıklık yetmezliği hastalıklarından biri olan WAS rahatsızlığına sahip Canalp, Türkiye’den belli aralıklarla Milano’ya gelerek tedavisini sürdürdü.

Genç anne ve babanın ilk çocuğu olan Canalp’in doğumundan itibaren dışkıda kanaması ve önüne geçilemeyen enfeksiyonları oldu. Hastalığının teşhisi ise henüz 4 aylıkken konurken, gen tedavisine 18 aylıkken başlandı.

Milano Başkonsolosluğu desteği ve Milano ve çevresinde faaliyet gösteren işadamlarının katkısıyla kurulan ALBA Derneği tarafından toplanan paralarla yapılan bir miktar maddi yardım da Canalp ve ailesinin tedavi süresince bu kentte kalmasına katkı sağladı. 

Canalp’in hastalığına sahip diğer çocuklar ise, teşhisi 5 yaşındayken konan 9 yaşındaki Samuel ve enstitüde tedavisine 13 aylıkken başlanan 3 yaşındaki ABD’li Jacop.